Medikamente

Trastuzumab deruxtecan ist ein gegen HER2 gerichtetes Antikörper-Wirkstoff-Konjugat aus einem humanisierten Anti-HER2-IgG1-Antikörper und dem Topoisomerase-I-Inhibitor DXd (ATC-Code: L01FD04). Im zentralen EU-Verfahren wird es als Monotherapie bei HER2-positivem, HER2-low und HER2-ultralow Brustkrebs, bei fortgeschrittenem NSCLC mit HER2-Mutation, bei HER2-positivem Magen-/GEJ-Adenokarzinom und bei weiteren HER2-positiven soliden Tumoren angewendet.

Adalimumab ist ein monoklonaler Antikörper aus der Gruppe der Tumornekrosefaktor-alpha(TNF-alpha)-Inhibitoren (ATC-Code: L04AB04), der spezifisch an TNF bindet und dessen biologische Funktion neutralisiert. Im zentralen EU-Verfahren wird es unter anderem bei rheumatoider Arthritis, juveniler idiopathischer Arthritis, Enthesitis-assoziierter Arthritis, ankylosierender Spondylitis, axialer Spondyloarthritis ohne Röntgennachweis einer AS, Psoriasis-Arthritis, Plaque-Psoriasis, Hidradenitis suppurativa, Morbus Crohn, Colitis ulcerosa und Uveitis angewendet.

Atezolizumab ist ein im Fc-Teil modifizierter, humanisierter monoklonaler Antikörper, der direkt an PD-L1 bindet und zu einer dualen Blockade der PD-1- und B7.1-Rezeptoren führt (ATC-Code: L01FF05). Im zentralen EU-Verfahren wird es unter anderem zur Behandlung des Urothelkarzinoms, des nicht-kleinzelligen und des kleinzelligen Lungenkarzinoms, des triple-negativen Mammakarzinoms und des hepatozellulären Karzinoms angewendet.

Baricitinib ist ein selektiver und reversibler Inhibitor der Januskinasen JAK1 und JAK2 aus der Gruppe der Janus-assoziierte Kinase (JAK)-Inhibitoren (ATC-Code: L04AF02). Im zentralen EU-Verfahren wird der Wirkstoff unter anderem zur Behandlung der rheumatoiden Arthritis, der atopischen Dermatitis, der Alopecia areata und der juvenilen idiopathischen Arthritis angewendet.

Durvalumab ist ein vollständig humaner, monoklonaler Immunglobulin-G1-kappa-(IgG1κ)-Antikörper, der selektiv die Interaktion von PD-L1 mit PD-1 und CD80 (B7.1) blockiert (ATC-Code: L01FF03). Im zentralen EU-Verfahren wird es unter anderem beim nicht-kleinzelligen und kleinzelligen Lungenkarzinom, bei biliären Tumoren, beim hepatozellulären Karzinom, beim Endometriumkarzinom, beim muskelinvasiven Blasenkarzinom und beim Adenokarzinom des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs angewendet.

Etanercept ist ein dimerer löslicher Rezeptor, der als kompetitiver Inhibitor die Bindung von TNF an seine Zelloberflächenrezeptoren blockiert, aus der Gruppe der Tumornekrosefaktor-alpha (TNF-α)-Inhibitoren (ATC-Code: L04AB01). Im zentralen EU-Verfahren wird die zitierte Zulassung Enbrel unter anderem bei rheumatoider Arthritis, juveniler idiopathischer Arthritis, Psoriasis-Arthritis, axialer Spondyloarthritis und Plaque-Psoriasis angewendet.

Infliximab ist ein chimärer, human-muriner, monoklonaler Antikörper aus der Gruppe der Tumornekrosefaktor-alpha-(TNFα)-Inhibitoren (ATC-Code: L04AB02), der mit hoher Affinität sowohl an lösliche als auch an transmembrane Formen von TNFα bindet. Im zentralen EU-Verfahren wird es unter anderem bei rheumatoider Arthritis, Morbus Crohn, Colitis ulcerosa, ankylosierender Spondylitis, Psoriasis-Arthritis und Plaque-Psoriasis angewendet.

Ixekizumab ist ein monoklonaler IgG4-Antikörper, der mit hoher Affinität und Spezifität an Interleukin 17A (IL-17A) bindet und dessen Neutralisierung entzündungsgetriebene Prozesse bei Plaque-Psoriasis und verwandten Erkrankungen hemmt (ATC-Code: L04AC13). Im zentralen EU-Verfahren wird es bei Plaque-Psoriasis, Psoriasis-Arthritis, axialer Spondyloarthritis und juveniler idiopathischer Arthritis angewendet.

Nivolumab ist ein humaner monoklonaler IgG4-Antikörper aus der Gruppe der PD-1/PDL-1-Inhibitoren (ATC-Code: L01FF01), der an den PD-1-Rezeptor bindet und dessen Interaktion mit den Liganden PD-L1 und PD-L2 blockiert. Im zentralen EU-Verfahren wird es als Monotherapie oder in Kombination mit anderen Arzneimitteln zur Behandlung mehrerer Krebsarten bei Erwachsenen und – in Teilen – bei Jugendlichen und Kindern angewendet.

Pembrolizumab ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper, der an den PD-1-Rezeptor bindet und die Interaktion mit seinen Liganden PD-L1 und PD-L2 blockiert (ATC-Code: L01FF02). Im zentralen EU-Verfahren wird es als Monotherapie oder in Kombination, unter anderem mit Chemotherapie, bei zahlreichen fortgeschrittenen oder metastasierten Tumorerkrankungen angewendet, darunter Melanom, Lungen-, Urothel-, Kopf-Hals-, Nieren- und Darmkarzinom, Hodgkin-Lymphom sowie MSI-H/dMMR-Tumoren.

Risankizumab ist ein humanisierter monoklonaler IgG1-Antikörper aus der Gruppe der Interleukin-Inhibitoren (ATC-Code: L04AC18), der selektiv mit hoher Affinität an die p19-Untereinheit des humanen Interleukin 23 (IL-23) bindet. Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Behandlung der mittelschweren bis schweren Plaque-Psoriasis, der aktiven Psoriasis-Arthritis sowie des mittelschweren bis schweren aktiven Morbus Crohn und der Colitis ulcerosa angewendet.

Satralizumab ist ein rekombinanter humanisierter monoklonaler Antikörper, der an den löslichen und membrangebundenen humanen IL-6-Rezeptor bindet und eine IL-6 nachgeschaltete Signalgebung hemmt (ATC-Code: L04AC19). Im zentralen EU-Verfahren wird Enspryng als Monotherapie oder in Kombination mit einer immunsuppressiven Therapie zur Behandlung der Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) bei anti-AQP4-IgG-seropositiven Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren angewendet.

Secukinumab ist ein vollständig humaner monoklonaler IgG1/κ-Antikörper, der selektiv an das proinflammatorische Zytokin Interleukin-17A (IL-17A) bindet und dieses neutralisiert (ATC-Code: L04AC10). Im zentralen EU-Verfahren wird es unter anderem bei Plaque-Psoriasis bei Erwachsenen und bei Kindern und Jugendlichen, Hidradenitis suppurativa, Psoriasis-Arthritis, ankylosierender Spondylitis und nicht-röntgenologischer axialer Spondyloarthritis sowie bei Enthesitis-assoziierte Arthritis und juvenile Psoriasis-Arthritis angewendet.

Tildrakizumab ist ein humanisierter, monoklonaler IgG1/κ-Antikörper, der spezifisch an die p19-Protein-Untereinheit des Zytokins Interleukin-23 (IL-23) bindet (ATC-Code: L04AC17). Im zentralen EU-Verfahren wird es bei erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis angewendet, die für eine systemische Therapie in Frage kommen.

Tocilizumab ist ein rekombinanter, humanisierter, anti-humaner monoklonaler Antikörper, der spezifisch sowohl an lösliche als auch an membrangebundene IL-6-Rezeptoren bindet und deren Signalweitergabe hemmt (ATC-Code: L04AC07). Im zentralen EU-Verfahren wird die intravenöse Zulassung in Kombination mit Methotrexat bei rheumatoider Arthritis sowie bei COVID-19, bei systemischer und polyartikulärer juveniler idiopathischer Arthritis ab 2 Jahren und bei chimerem Antigenrezeptor(CAR)-T-Zell-induziertem Zytokin-Freisetzungssyndrom angewendet.

Upadacitinib ist ein selektiver und reversibler Januskinase(JAK)-Inhibitor aus der Gruppe der Immunsuppressiva. Im zentralen EU-Verfahren wird RINVOQ zur Behandlung einer Reihe entzündlicher Erkrankungen eingesetzt, darunter rheumatoide Arthritis, Psoriasis-Arthritis, axiale Spondyloarthritis, Riesenzellarteriitis, atopische Dermatitis, Alopecia areata, Vitiligo sowie Colitis ulcerosa und Morbus Crohn.

Ustekinumab ist ein rein humaner monoklonaler IgG1κ-Antikörper, der spezifisch an die gemeinsame p40-Protein-Untereinheit der Zytokine IL-12 und IL-23 bindet und deren Bioaktivität hemmt (ATC-Code: L04AC05). Im zentralen EU-Verfahren wird es bei Plaque-Psoriasis, psoriatischer Arthritis, Morbus Crohn und Colitis ulcerosa angewendet.

Dulaglutid ist ein langwirksamer Glukagon-like Peptide-1 (GLP-1) Rezeptoragonist mit einer etwa 90%igen Sequenzhomologie zu nativem humanem GLP-1 (ATC-Code: A10BJ05). Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Behandlung des unzureichend kontrollierten Typ 2-Diabetes mellitus bei Patienten ab 10 Jahren als Zusatz zu Diät und Bewegung angewendet.

Empagliflozin ist ein reversibler, hochpotenter und selektiver kompetitiver Inhibitor des Natrium-Glucose-Cotransporters 2 (SGLT-2) aus der Gruppe der SGLT2-Inhibitoren (ATC-Code: A10BK03). Im zentralen EU-Verfahren wird es bei Erwachsenen und Kindern ab 10 Jahren zur Behandlung von nicht ausreichend behandeltem Typ-2-Diabetes mellitus sowie bei Erwachsenen zur Behandlung der symptomatischen, chronischen Herzinsuffizienz und der chronischen Nierenkrankheit angewendet.

Insulin aspart ist ein schnell wirkendes Insulinanalogon (ATC-Code: A10AB05), das den Blutzucker senkt, indem es die Aufnahme von Glucose in Muskel- und Fettzellen fördert und die Freisetzung von Glucose aus der Leber hemmt. Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Behandlung von Diabetes mellitus bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab dem Alter von 1 Jahr angewendet.

Insulin glargin ist ein Humaninsulinanalogon mit einer geringen Löslichkeit im neutralen pH-Bereich; es bildet nach subkutaner Injektion Mikropräzipitate, aus denen kontinuierlich geringe Mengen Insulin glargin freigesetzt werden (ATC-Code: A10AE04, in der Quelle mit Leerzeichen geschrieben). Im zentralen EU-Verfahren wird die zitierte Zulassung Lantus zur Behandlung von Diabetes mellitus bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 2 Jahren angewendet.

Insulin lispro ist ein schnell wirkendes Insulinanalogon, dessen Hauptwirkung die Regulierung des Glukosestoffwechsels ist (ATC-Code: A10AB04). Im zentralen EU-Verfahren wird die zitierte Zulassung Humalog zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit Diabetes mellitus angewendet, die Insulin für die Aufrechterhaltung eines normalen Glukosehaushaltes benötigen.

Semaglutid ist ein GLP-1-Analogon mit einer Sequenzhomologie von 94 % zum humanen GLP-1 und wirkt als GLP-1-Rezeptoragonist (ATC-Code: A10BJ06). Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Behandlung des unzureichend kontrollierten Diabetes mellitus Typ 2 bei Erwachsenen als Zusatz zu Diät und körperlicher Aktivität angewendet.

Sitagliptin ist ein potenter und hoch selektiver Inhibitor des Enzyms Dipeptidyl-Peptidase-4 (DPP-4) aus der Gruppe der oralen Antidiabetika. Im zentralen EU-Verfahren wird Januvia zur Verbesserung der Blutzuckerkontrolle bei erwachsenen Patienten mit Typ-2-Diabetes mellitus eingesetzt – als Monotherapie, in Zwei- und Dreifachkombinationen mit oralen Begleittherapien sowie zusätzlich zu Insulin.

Tirzepatid ist ein lang wirkender GIP- und GLP-1-Rezeptor-Agonist, der hochselektiv für humane GIP- und GLP-1-Rezeptoren ist (ATC-Code: A10BX16). Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Behandlung von Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 10 Jahren mit unzureichend eingestelltem Typ-2-Diabetes mellitus als Ergänzung zu Diät und Bewegung sowie als Ergänzung zu einer kalorienreduzierten Diät und erhöhter körperlicher Aktivität zum Gewichtsmanagement bei Erwachsenen angewendet.

Enalapril ist ein ACE-Hemmer (ATC-Code: C09AA02); der Wirkstoff liegt als Enalaprilmaleat vor, dem Maleatsalz von Enalapril. Die jetzt zitierte deutsche Referenzfläche nennt Anwendungsgebiete bei Erwachsenen (Hypertonie, symptomatische Herzinsuffizienz, Prävention der symptomatischen Herzinsuffizienz bei linksventrikulärer Dysfunktion); zur pädiatrischen Anwendung nennt sie nur begrenzte Daten für Hypertonie.

Biktarvy kombiniert Bictegravir, einen Integrase-Strangtransfer-Inhibitor, mit Emtricitabin und Tenofoviralafenamid, zwei Reverse-Transkriptase-Inhibitoren (ATC-Code: J05AR20). Im zentralen EU-Verfahren wird die Fixkombination zur Behandlung einer HIV-1-Infektion bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren und mindestens 14 kg Körpergewicht angewendet.

Abatacept ist ein Fusionsprotein aus der extrazellulären Domäne des humanen zytotoxischen T-Lymphozyten-Antigens-4 (CTLA-4) gebunden an einen modifizierten Fc-Teil des humanen Immunglobulins G1 (IgG1) und gehört zur Gruppe der Selektiven Immunsuppressiva (ATC-Code: L04AA24). Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Behandlung der rheumatoiden Arthritis, der Psoriasis-Arthritis und der polyartikulären juvenilen idiopathischen Arthritis angewendet.

Abemaciclib ist ein potenter und selektiver Inhibitor der Cyclin-abhängigen Kinasen (CDK) 4 und 6 aus der Gruppe der Proteinkinase-Inhibitoren (ATC-Code: L01EF03). Im zentralen EU-Verfahren wird es in Kombination mit einer endokrinen Therapie unter anderem für die adjuvante Behandlung von Brustkrebs im frühen Stadium mit hohem Rezidivrisiko und zur Behandlung des lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Brustkrebs angewendet.

Acalabrutinib ist ein selektiver Bruton-Tyrosinkinase(BTK)-Inhibitor aus der Gruppe der Proteinkinase-Inhibitoren (ATC-Code: L01EL02). Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Behandlung erwachsener Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) oder Mantelzell-Lymphom (MCL) angewendet – als Monotherapie oder in Kombination mit Obinutuzumab, Venetoclax oder Bendamustin und Rituximab.

Aflibercept ist ein rekombinantes Fusionsprotein, das als löslicher Köderrezeptor VEGF-A und PlGF bindet (ATC-Code: S01LA05). Im zentralen EU-Verfahren wird es bei Erwachsenen zur Behandlung der neovaskulären (feuchten) altersabhängigen Makuladegeneration und von Visusbeeinträchtigungen durch retinalen Venenverschluss, diabetisches Makulaödem oder myope choroidale Neovaskularisation sowie bei Frühgeborenen zur Behandlung der Frühgeborenen-Retinopathie angewendet.

Apalutamid ist ein oral anzuwendender selektiver Androgenrezeptor(AR)-Inhibitor aus der Gruppe der Antiandrogene (ATC-Code: L02BB05), der direkt an die Liganden-bindende Domäne des AR bindet. Im zentralen EU-Verfahren wird es bei nicht-metastasiertem kastrationsresistentem Prostatakarzinom (nmCRPC) mit hohem Risiko für die Entwicklung von Metastasen und bei metastasiertem hormonsensitivem Prostatakarzinom (mHSPC) in Kombination mit einer Androgendeprivationstherapie (ADT) angewendet.

Apixaban ist ein oraler, direkter und hochselektiver Inhibitor des aktiven Zentrums von Faktor Xa aus der Gruppe der Antithrombotika. Im zentralen EU-Verfahren wird es unter anderem zur Prophylaxe venöser Thromboembolien nach elektiven Hüft- oder Kniegelenksersatzoperationen, zur Prophylaxe von Schlaganfällen und systemischen Embolien bei nicht-valvulärem Vorhofflimmern sowie zur Behandlung von tiefen Venenthrombosen und Lungenembolien und zur Prophylaxe ihrer Rezidive angewendet.

Asfotase alfa ist das humane, rekombinante, gewebeunspezifische, alkalische Phosphatase-Fc-Deca-Aspartat-Fusionsprotein (ATC-Code: A16AB13). Im zentralen EU-Verfahren wird es als Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten aller Altersgruppen mit im Kindes- und Jugendalter aufgetretener Hypophosphatasie angewendet, um die Knochenmanifestationen der Krankheit zu behandeln.

Avalglucosidase alfa ist eine rekombinante, humane, saure α-Glucosidase (rhGAA), die eine exogene GAA-Quelle darstellt und über Mannose-6-Phosphat-Rezeptoren in die Lysosomen aufgenommen wird (ATC-Code: A16AB22). Nexviadyme wird im zentralen EU-Verfahren zur langfristigen Enzymersatztherapie von Patienten mit Morbus Pompe angewendet.

Avapritinib ist ein Typ-1-Kinase-Inhibitor mit biochemischer Aktivität gegen die PDGFRA-D842V- und KIT-D816V-Mutanten (ATC-Code: L01EX18). Im zentralen EU-Verfahren wird es als Monotherapie bei Erwachsenen mit inoperablen oder metastasierten gastrointestinalen Stromatumoren mit PDGFRA-D842V-Mutation, bei fortgeschrittener systemischer Mastozytose nach einer Vorbehandlung und bei symptomatischer indolenter systemischer Mastozytose angewendet.

Die Dreifachkombination Beclometasondipropionat, Formoterol und Glycopyrronium (BDP/FF/G) vereint eine entzündungshemmende Glukokortikoidwirkung, eine Beta-2-vermittelte Bronchodilatation und eine muskarinerge Blockade der Acetylcholin-Wirkung in der Lunge (ATC-Code: R03AL09). Trimbow wird im zentralen EU-Verfahren zur Erhaltungstherapie bei COPD und bei Asthma angewendet.

Berotralstat ist ein Inhibitor von Plasma-Kallikrein; Plasma-Kallikrein ist eine Serinprotease, die hochmolekulares Kininogen (High-Molecular Weight Kininogen, HMWK) spaltet und somit Bradykinin freisetzt (ATC-Code: B06AC06). Im zentralen EU-Verfahren wird Orladeyo zur routinemäßigen Prävention wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 2 Jahren (gewichtsbasiert) angewendet.

C1-Esterase-Inhibitor (human) ist ein aus Plasma gewonnener Serin-Protease-Inhibitor (Serpin) des menschlichen Plasmas, der die enzymatisch aktiven Komponenten C1s und C1r des klassischen Komplementwegs hemmt (ATC-Code: B06AC01). Im nationalen deutschen Verfahren wird die zitierte Zulassung Berinert zur Therapie akuter Schübe des hereditären Angioödoms Typ I und II (HAE) und zur vor einem Eingriff durchgeführten Prophylaxe angewendet.

Caplacizumab ist ein humanisierter, bivalenter Nanobody gegen die A1-Domäne des von-Willebrand-Faktors (ATC-Code: B01AX07). Im zentralen EU-Verfahren wird es bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression angewendet.

Cerliponase alfa ist eine rekombinante Form der humanen Tripeptidyl-Peptidase-1 (rhTPP1) und ein im Lysosom aktiviertes proteolytisches inaktives Proenzym (Zymogen) (ATC-Code: A16AB17). Im zentralen EU-Verfahren wird Brineura zur Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (NCL) Typ 2, auch als Tripeptidyl-Peptidase 1 (TPP1)-Mangel bezeichnet, angewendet.

Dalbavancin (als Dalbavancin-Hydrochlorid) ist ein bakterizides Lipoglykopeptid-Antibiotikum (ATC-Code: J01XA04). Im zentralen EU-Verfahren wird es für die Behandlung von akuten bakteriellen Haut- und Weichgewebeinfektionen (ABSSSI) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab der Geburt angewendet.

Dapagliflozin ist ein hochpotenter, selektiver und reversibler Inhibitor des Natrium-Glucose-Cotransporters 2 (SGLT-2) aus der Gruppe der SGLT-2-Inhibitoren (ATC-Code: A10BK01). Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Behandlung des unzureichend kontrollierten Typ-2-Diabetes mellitus, der symptomatischen chronischen Herzinsuffizienz und der chronischen Niereninsuffizienz angewendet.

Die Fixkombination aus Dapagliflozin und Metforminhydrochlorid kombiniert zwei Antidiabetika mit unterschiedlichen und komplementären Wirkmechanismen: Dapagliflozin ist ein hoch potenter, selektiver und reversibler SGLT-2-Inhibitor, Metforminhydrochlorid ein Biguanid. Im zentralen EU-Verfahren wird es bei Erwachsenen zur Behandlung des Typ-2-Diabetes mellitus als Ergänzung zu Diät und Bewegung angewendet.

Daratumumab ist ein humaner monoklonaler IgG1κ-Antikörper, der an das CD38-Protein bindet (ATC-Code: L01FC01). Im zentralen EU-Verfahren wird es in Kombination mit einer Lenalidomid-, Bortezomib-, Melphalan-, Prednison-, Thalidomid-, Pomalidomid- oder Dexamethason-haltigen Therapie sowie als Monotherapie bei erwachsenen Patienten mit multiplen Myelom angewendet; die subkutane Darreichungsform ist zudem bei schwelendem multiplen Myelom mit hohem Risiko und bei neu diagnostizierter systemischer AL-Amyloidose indiziert.

Darolutamid ist ein Androgenrezeptor (AR)-Inhibitor mit einer flexiblen, polar substituierten Pyrazolstruktur aus der Gruppe der Antiandrogene (ATC-Code: L02BB06). Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Behandlung erwachsener Männer mit nicht-metastasiertem kastrationsresistentem Prostatakarzinom mit hohem Risiko für die Entwicklung von Metastasen sowie mit metastasiertem hormonsensitivem Prostatakarzinom in Kombination mit einer Androgendeprivationstherapie angewendet.

Denosumab ist ein humaner monoklonaler Antikörper (IgG2), der mit hoher Affinität und Spezifität an RANKL bindet und damit die Knochenresorption vermindert (ATC-Code: M05BX04). Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Prävention skelettbezogener Komplikationen bei Erwachsenen mit fortgeschrittenen Krebserkrankungen und Knochenbefall sowie zur Behandlung von Riesenzelltumoren des Knochens angewendet.

Dimethylfumarat ist ein Immunsuppressivum, dessen pharmakodynamische Reaktionen anscheinend primär durch die Aktivierung des Nuclear factor (erythroid-derived 2)-like 2 (Nrf2)-Transkriptionswegs vermittelt werden (ATC-Code: L04AX07). Im zentralen EU-Verfahren wird Tecfidera zur Behandlung von erwachsenen Patienten sowie Kindern und Jugendlichen ab 13 Jahren mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS) angewendet.

Dupilumab ist ein rekombinanter, humaner, monoklonaler IgG4-Antikörper, der die Signalwege von Interleukin-4 und Interleukin-13 hemmt. Im zentralen EU-Verfahren wird es unter anderem zur Behandlung der atopischen Dermatitis, als Add-on-Erhaltungstherapie bei schwerem Asthma mit Typ-2-Inflammation, bei chronischer Rhinosinusitis mit Nasenpolypen, Prurigo nodularis, eosinophiler Ösophagitis, COPD und chronischer spontaner Urtikaria angewendet.

Edoxaban ist ein hoch selektiver, direkter und reversibler Inhibitor von Faktor Xa (FXa) aus der Gruppe der direkten Faktor-Xa-Inhibitoren (ATC-Code: B01AF03). Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Prophylaxe von Schlaganfällen und systemischen Embolien bei nicht-valvulärem Vorhofflimmern sowie zur Behandlung und Rezidivprophylaxe von tiefen Venenthrombosen und Lungenembolien angewendet.

Efgartigimod alfa ist ein humanes IgG1-Antikörperfragment, das an den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn) bindet und die Spiegel zirkulierenden IgG einschließlich pathogener Autoantikörper senkt (ATC-Code: L04AA58). Vyvgart wird im zentralen EU-Verfahren zusätzlich zur Standardtherapie bei erwachsenen Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis und AChR-Antikörper-Positivität angewendet.

Eliglustat ist ein hochwirksamer und spezifischer Inhibitor der Glukozerebrosid-Synthase und wirkt in Form einer Substratreduktionstherapie (SRT) bei Morbus Gaucher Typ 1 (ATC-Code: A16AX10). Im zentralen EU-Verfahren wird Cerdelga zur Langzeitbehandlung von GD1-Patienten mit CYP2D6-Phänotyp als langsamer, intermediärer oder schneller Metabolisierer angewendet.

Enzalutamid ist ein starker Inhibitor des Androgenrezeptor-Signalwegs, der mehrere Schritte in diesem Signalweg blockiert (ATC-Code: L02BB04). Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Behandlung erwachsener Männer mit nicht metastasiertem oder metastasiertem hormonsensitivem Prostatakarzinom sowie mit nicht metastasiertem kastrationsresistentem Hochrisiko-Prostatakarzinom angewendet.

Eptacog alfa (aktiviert) ist ein rekombinanter aktivierter Blutgerinnungsfaktor VII, der im Komplex mit Tissue Factor die Faktoren X und IX aktiviert und über Thrombin die Fibrin-Gerinnselbildung auslöst (ATC Code: B02BD08). NovoSeven wird im zentralen EU-Verfahren zur Blutungsbehandlung und -prophylaxe bei mehreren Patientengruppen sowie bei schweren postpartalen Blutungen angewendet.

Erenumab ist ein humaner monoklonaler Antikörper, der an den Rezeptor des Calcitonin Gene-Related Peptide (CGRP) bindet und dessen Funktion am Rezeptor hemmt (ATC-Code: N02CD01). Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Migräne-Prophylaxe bei Erwachsenen mit mindestens 4 Migränetagen pro Monat angewendet.

Esomeprazol ist das S-Isomer von Omeprazol und ein spezifischer Protonenpumpenhemmer der Parietalzelle (ATC-Code: A02BC05). Nexium Control wird im zentralen EU-Verfahren zur Kurzzeitbehandlung von Refluxsymptomen (z. B. Sodbrennen und saures Aufstoßen) bei Erwachsenen angewendet; die Zulassung ist als OTC-Fertigarzneimittel registriert.

Evolocumab ist ein monoklonaler Antikörper, der selektiv an PCSK9 bindet und den PCSK9-vermittelten Abbau des Low-Density-Lipoprotein-Rezeptors (LDLR) unterbindet (ATC-Code: C10AX13). Im zentralen EU-Verfahren wird es zusätzlich zu diätetischer Therapie bei primärer Hypercholesterinämie und gemischter Dyslipidämie, bei homozygoter familiärer Hypercholesterinämie und zur Reduktion des kardiovaskulären Risikos bei bekannter atherosklerotischer Erkrankung angewendet.

Galsulfase ist eine gereinigte rekombinante Form der humanen N-Acetylgalaktosamin-4-Sulfatsulfatase, einer lysosomalen Hydrolase, die die Hydrolyse der Sulfatkomponente des Glykosaminoglykans Dermatansulfat katalysiert. Naglazyme wird im zentralen EU-Verfahren zur langfristigen Enzymersatztherapie bei Patienten mit bestätigter Mukopolysaccharidose VI angewendet.

Gilteritinib (als Fumarat) ist ein FLT3- und AXL-Inhibitor aus der Gruppe der Proteinkinase-Inhibitoren (ATC-Code: L01EX13). Im zentralen EU-Verfahren wird es als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie mit einer FLT3-Mutation angewendet.

Givosiran (als Givosiran-Natrium) ist eine doppelsträngige, kleine interferierende Ribonukleinsäure (siRNA), die über RNA-Interferenz den Abbau der ALAS1-mRNA in den Leberzellen bewirkt (ATC-Code: A16AX16). Im zentralen EU-Verfahren wird Givlaari zur Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie (AHP) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren angewendet.

Humaner Gerinnungsfaktor X ersetzt den fehlenden Zymogen-Faktor X der Gerinnungskaskade: aktiviert durch Faktor IXa oder Faktor VIIa entsteht über den Prothrombinase-Komplex Thrombin und schließlich ein Fibringerinnsel (ATC-Code: B02BD13). Coagadex wird im zentralen EU-Verfahren zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen und im perioperativen Management beim hereditären Faktor-X-Mangel angewendet.

Ibrutinib ist ein starker kleinmolekularer Bruton-Tyrosinkinase-(BTK-)Inhibitor aus der Gruppe der Proteinkinase-Inhibitoren (ATC-Code: L01EL01). Im zentralen EU-Verfahren wird es als Einzelsubstanz oder in Kombination mit Rituximab, Obinutuzumab, Venetoclax oder mit Bendamustin und Rituximab zur Behandlung erwachsener Patienten mit Mantelzell-Lymphom (MCL), chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) oder Morbus Waldenström (MW) angewendet.

Icatibant (als Icatibant-Acetat) ist ein selektiver kompetitiver Antagonist des Bradykininrezeptors Typ 2 (B2) und ein synthetisches Dekapeptid (ATC-Code: B06AC02). Im zentralen EU-Verfahren wird es zur symptomatischen Behandlung akuter Attacken eines hereditären Angioödems bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 2 Jahren mit C1-Esterase-Inhibitor-Mangel angewendet.

Idursulfase ist eine gereinigte Form des lysosomalen Enzyms Iduronat-2-Sulfatase, das die Glykosaminoglykane Dermatansulfat und Heparansulfat katabolisiert. Elaprase wird im zentralen EU-Verfahren zur Langzeitbehandlung von Patienten mit Hunter-Syndrom (Mukopolysaccharidose II, MPS II) angewendet.

Imiglucerase ist die rekombinante, makrophagengängige Form der lysosomalen sauren β-Glukozerebrosidase. Cerezyme wird im zentralen EU-Verfahren zur langfristigen Enzymsubstitutionstherapie bei Patienten mit bestätigter Diagnose der nicht neuronopathischen (Typ 1) oder chronisch neuronopathischen (Typ 3) Gaucher-Krankheit mit klinisch signifikanten nicht neurologischen Manifestationen angewendet.

Inebilizumab ist ein monoklonaler Antikörper, der spezifisch an CD19, ein Zelloberflächenantigen auf Prä-B- und reifen B-Zell-Lymphozyten (einschließlich Plasmablasten und einiger Plasmazellen) bindet (ATC-Code: L04AG10). Im zentralen EU-Verfahren wird Uplizna bei erwachsenen Patienten mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD), aktiver Immunglobulin-G4-assoziierte Erkrankung (IgG4-RD) sowie generalisierter Myasthenia gravis (gMG) angewendet.

Inotersen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das über Bindung an die TTR-Messenger-RNA deren Abbau bewirkt und so die Produktion von Transthyretin hemmt (ATC-Code: N07XX15). Tegsedi wird im zentralen EU-Verfahren zur Behandlung der Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose angewendet.

Iptacopan ist ein proximaler Komplementinhibitor, der auf den Faktor B (FB) abzielt und selektiv den alternativen Weg des Komplementsystems hemmt (ATC-Code: L04AJ08). Im zentralen EU-Verfahren wird Fabhalta als Monotherapie bei erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit hämolytischer Anämie sowie bei Komplement-3-Glomerulopathie (C3G) in Kombination mit einem RAS-Inhibitor beziehungsweise bei RAS-Inhibitor-Unverträglichkeit angewendet.

Lanadelumab ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper (IgG1/κ-Leichtkette), der die proteolytische Aktivität von aktivem Plasmakallikrein hemmt und damit die Bradykinin-bildende Kaskade unterbricht. TAKHZYRO wird im zentralen EU-Verfahren bei Patienten ab 2 Jahren zur routinemäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (HAE) angewendet.

Laronidase ist eine rekombinante Form der humanen α-L-Iduronidase, einer lysosomalen Hydrolase (ATC-Code: A16AB05). Im zentralen EU-Verfahren wird Aldurazyme zur Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten mit Mukopolysaccharidose I (MPS I) angewendet, um die nicht-neurologischen Manifestationen der Erkrankung zu behandeln.

Lonafarnib ist ein krankheitsmodifizierender Wirkstoff, der Farnesylierung verhindert und dadurch die Ansammlung von aberrantem Progerin und Progerie-ähnlichen Proteinen in der inneren Zellkernmembran reduziert (ATC-Code: A16AX20). Im zentralen EU-Verfahren wird Zokinvy zur Behandlung von Patienten ab einem Alter von 12 Monaten mit genetisch bestätigtem Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom oder progeroider Laminopathie angewendet.

Lumasiran (als Lumasiran-Natrium) ist eine doppelsträngige small interfering RNA (siRNA), die den Glykolat-Oxidase(GO)-Enzymspiegel senkt, indem sie die HAO1-mRNA in den Hepatozyten adressiert (ATC-Code: A16AX18). Im zentralen EU-Verfahren wird Oxlumo zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) in allen Altersgruppen angewendet.

Maralixibat ist ein minimal resorbierter, reversibler, selektiver Inhibitor des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der die Gallensäuren-Konzentration im Serum senkt (ATC-Code: A05AX04). Livmarli wird im zentralen EU-Verfahren zur Behandlung des cholestatischen Pruritus beim Alagille-Syndrom und der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase angewendet.

Mepolizumab ist ein IL-5 Antagonist (IgG1 Kappa), der an Interleukin-5 bindet und dessen Bioaktivität hemmt (ATC-Code: R03DX09). Im zentralen EU-Verfahren wird es als Zusatzbehandlung bei schwerem refraktärem eosinophilem Asthma, bei schwerer CRSwNP, als zusätzliche Erhaltungstherapie bei COPD mit erhöhten Blut-Eosinophilen, bei EGPA sowie bei unzureichend kontrolliertem hypereosinophilem Syndrom (HES) angewendet.

Metreleptin ahmt die physiologischen Wirkungen von Leptin nach, indem es den menschlichen Leptinrezeptor bindet und aktiviert (ATC-Code: A16AA07). Im zentralen EU-Verfahren wird Myalepta in Kombination mit einer Diät zur Behandlung der Folgen eines Leptinmangels bei Patienten mit Lipodystrophie angewendet.

Migalastat ist ein pharmakologisches Chaperon, das reversibel und mit hoher Affinität an aktive Zentren bestimmter mutierter Formen des lysosomalen Enzyms α-Galaktosidase A bindet. Galafold wird im zentralen EU-Verfahren zur Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit gesicherter Morbus-Fabry-Diagnose und einer auf die Behandlung ansprechenden Mutation angewendet.

Natalizumab ist ein selektiver Adhäsionsmolekül-Inhibitor aus der Gruppe der monoklonalen Antikörper (ATC-Code: L04AG03), der an die α4-Untereinheit von humanen Integrinen bindet. Im zentralen EU-Verfahren wird es als krankheitsmodifizierende Monotherapie bei Erwachsenen mit hochaktiver, schubförmig remittierend verlaufender Multipler Sklerose (RRMS) angewendet.

Ocrelizumab ist ein rekombinanter humanisierter monoklonaler Antikörper, der selektiv gegen CD20-exprimierende B-Zellen gerichtet ist (ATC-Code: L04AG08). Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Behandlung erwachsener Patienten mit schubförmiger Multipler Sklerose mit aktiver Erkrankung und mit früher primär progredienter Multipler Sklerose angewendet.

Ofatumumab ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper der Immunglobulinklasse G1 gegen CD20, der zur Lyse CD20-positiver B-Zellen führt. Im zentralen EU-Verfahren wird es subkutan zur Behandlung erwachsener Patienten mit schubförmig verlaufender multipler Sklerose (RMS) mit aktiver Erkrankung angewendet.

Olaparib ist ein potenter Inhibitor der humanen Poly(ADP-ribose)-Polymerase-Enzyme (PARP-1, PARP-2 und PARP-3) aus der Gruppe der anderen antineoplastischen Mittel (ATC-Code: L01XK01). Im zentralen EU-Verfahren wird es als Monotherapie oder in Kombination unter anderem beim Ovarialkarzinom, beim Mammakarzinom, beim Adenokarzinom des Pankreas, beim Prostatakarzinom und beim Endometriumkarzinom angewendet.

Olipudase alfa ist eine rekombinante, humane, saure Sphingomyelinase, die die Anreicherung von Sphingomyelin in den Organen von ASMD-Patienten reduziert (ATC-Code: A16AB25). Xenpozyme wird im zentralen EU-Verfahren zur Enzymersatztherapie der Manifestationen eines Mangels an saurer Sphingomyelinase außerhalb des ZNS bei Typ A/B oder Typ B angewendet.

Omalizumab ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper, der selektiv an das menschliche Immunglobulin E (IgE) bindet und die Bindung von IgE an den hochaffinen IgE-Rezeptor FcεRI auf Basophilen und Mastzellen verhindert (ATC-Code: R03DX05). Im zentralen EU-Verfahren wird es als Zusatztherapie bei schwerem persistierendem allergischem Asthma, bei chronischer Rhinosinusitis mit Nasenpolypen und bei chronischer spontaner Urtikaria angewendet.

Omaveloxolon ist ein Aktivator des Nrf2-Signalwegs, der an der zellulären Reaktion gegenüber oxidativem Stress beteiligt ist (ATC-Code: N07XX25). Skyclarys wird im zentralen EU-Verfahren zur Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren angewendet.

Osimertinib ist ein Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) und irreversibler Inhibitor der EGFRs mit aktivierenden Mutationen und mit der TKI-Resistenz-Mutation T790M (ATC-Code: L01EB04). Im zentralen EU-Verfahren wird es als Monotherapie in der adjuvanten Behandlung, bei lokal fortgeschrittenem inoperablem und bei metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom (NSCLC) mit EGFR-Mutationen sowie in Kombination mit Pemetrexed und platinhaltiger Chemotherapie angewendet.

Palbociclib ist ein hochselektiver, reversibler Inhibitor der Cyclin-abhängigen Kinase (CDK) 4 und 6 aus der Gruppe der Proteinkinase-Inhibitoren (ATC-Code: L01EF01). Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Behandlung von Hormonrezeptor (HR)-positivem, humanem epidermalen Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (HER2)-negativem lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs in Kombination mit einem Aromatasehemmer oder mit Fulvestrant angewendet.

Pantoprazol ist ein substituiertes Benzimidazol aus der Gruppe der Protonenpumpenhemmer (ATC-Code: A02BC02), das durch Hemmung des H+ /K+-ATPase-Enzyms die Endstufe der Salzsäureproduktion im Magen blockiert. Im zentralen EU-Verfahren wird diese Zulassung zur kurzzeitigen Behandlung von Refluxsymptomen (z. B. Sodbrennen, saures Aufstoßen) bei Erwachsenen angewendet.

Pegcetacoplan ist ein symmetrisches Molekül aus zwei identischen Pentadekapeptiden an einem linearen PEG-Molekül, dessen Peptidanteile das Komplementprotein C3 sowie C3b binden (ATC-Code: L04AJ03). Im zentralen EU-Verfahren wird Aspaveli als Monotherapie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit hämolytischer Anämie sowie – mit einem RAS-Hemmer kombiniert – bei C3-Glomerulopathie und primärer IC-MPGN angewendet.

Pegzilarginase ist ein kobaltsubstituiertes, rekombinantes humanes Arginase-1-Enzym mit mPEG-Konjugation, das Plasma-Arginin in Harnstoff und Ornithin umwandelt (ATC-Code: A16AB24). Loargys wird im zentralen EU-Verfahren zur Behandlung des Arginase-1-Mangels (Hyperargininämie) bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 2 Jahren angewendet.

Pertuzumab ist ein rekombinanter humanisierter monoklonaler Antikörper gegen den HER2-Rezeptor. Im zentralen EU-Verfahren wird Perjeta in Kombination mit Trastuzumab und Chemotherapie zur neoadjuvanten und adjuvanten Behandlung von Erwachsenen mit HER2-positivem Brustkrebs im Frühstadium mit hohem Rezidivrisiko sowie zur Behandlung des metastasierten Brustkrebses eingesetzt.

Plerixafor, ein Bicyclamderivat, blockiert als selektiver, reversibler Antagonist des CXCR4-Chemokinrezeptors die Bindung seines kognaten Liganden SDF-1α (CXCL12) (ATC-Code: L03AX16). Im zentralen EU-Verfahren wird Mozobil in Kombination mit G-CSF zur Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen bei erwachsenen Patienten mit Lymphom oder multiplem Myelom sowie bei pädiatrischen Patienten im Alter von 1 bis unter 18 Jahren angewendet.

Pregabalin ist ein Gamma-Aminobuttersäure-Analogon, das an eine auxiliare Untereinheit (α2-δ-Protein) von spannungsabhängigen Calciumkanälen im Zentralnervensystem bindet (ATC-Code: N02BF02). Im zentralen EU-Verfahren wird Lyrica zur Behandlung peripherer und zentraler neuropathischer Schmerzen, zur Zusatztherapie von partiellen Anfällen und zur Behandlung generalisierter Angststörungen bei Erwachsenen angewendet.

Ranibizumab ist das Fragment eines humanisierten monoklonalen Antikörpers gegen den humanen vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor A (VEGF-A), das die Bindung von VEGF-A an die Rezeptoren VEGFR-1 und VEGFR-2 verhindert (ATC-Code: S01LA04). Lucentis wird im zentralen EU-Verfahren bei Erwachsenen in fünf Netzhautindikationen und bei Frühgeborenen zur Behandlung der ROP angewendet.

Ravulizumab ist ein monoklonaler Antikörper, der spezifisch an das Komplementprotein C5 bindet und dessen Spaltung in C5a und C5b hemmt. Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Behandlung von PNH und aHUS bei Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg sowie bei generalisierter Myasthenia gravis und NMOSD bei Erwachsenen angewendet.

Ribociclib ist ein selektiver Inhibitor der Cyclin-abhängigen Kinasen (CDK) 4 und 6 aus der Gruppe der Proteinkinase-Inhibitoren (ATC-Code: L01EF02). Im zentralen EU-Verfahren wird es in Kombination mit einem Aromatasehemmer als adjuvante Behandlung des frühen Mammakarzinoms mit hohem Rezidivrisiko sowie zur Behandlung des lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Mammakarzinoms in Kombination mit einem Aromatasehemmer oder Fulvestrant angewendet.

Ripretinib ist ein Tyrosinkinase-Inhibitor, der die KIT-Protoonkogen-Rezeptor-Tyrosinkinase und die PDGFRA-Kinase einschließlich Wildtyp-, primärer und sekundärer Mutationen hemmt (ATC-Code: L01EX19). Im zentralen EU-Verfahren wird Qinlock zur Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenen gastrointestinalen Stromatumoren (GIST) nach Behandlung mit drei oder mehr Kinase-Hemmern einschließlich Imatinib angewendet.

Rivaroxaban ist ein hoch selektiver, direkter Inhibitor von Faktor Xa, der oral bioverfügbar ist. Die zitierten Xarelto-Zulassungen im zentralen EU-Verfahren decken die arterielle und venöse Thromboseprophylaxe bei Erwachsenen, die Prophylaxe bei nicht valvulärem Vorhofflimmern sowie die Behandlung und Rezidivprophylaxe venöser Thromboembolien bis herunter zu Reifgeborenen ab.

Rozanolixizumab ist ein humanisierter monoklonaler IgG4-Antikörper, der die Bindung von IgG an den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn) hemmt und dadurch die Serum-IgG-Konzentration senkt (ATC-Code: L04AL02). Im zentralen EU-Verfahren wird Rystiggo als Zusatzbehandlung zur Standardtherapie der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) bei Anti-AChR- oder Anti-MuSK-Antikörper-positiven Erwachsenen angewendet.

Ruxolitinib ist ein topischer Janus-Kinase (JAK)-Hemmer mit Selektivität für die Isoformen JAK1 und JAK2 (ATC-Code: D11AH09). Im zentralen EU-Verfahren wird die Creme zur Behandlung der nichtsegmentalen Vitiligo mit Gesichtsbeteiligung bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren sowie mittelschwerer atopischer Dermatitis bei Erwachsenen angewendet, bei denen topische Kortikosteroide und Calcineurin-Inhibitoren unzureichend oder ungeeignet sind.

Tacrolimus ist ein Calcineurin-Inhibitor (ATC-Code: L04AD02): als Komplex mit dem zytosolischen Protein FKBP12 geht es eine spezifische und kompetitive Bindung an Calcineurin ein und hemmt es, was die T-Zell-Signaltransduktion calciumabhängig blockiert. Modigraf wird im zentralen EU-Verfahren zur Prophylaxe und Behandlung der Transplantatabstoßung angewendet.

Tafamidis ist ein selektiver Stabilisator von Transthyretin (TTR), das an die Thyroxin-Bindungsstellen des TTR bindet und die Spaltung des Tetramers in Monomere verlangsamt (ATC-Code: N07XX08). Im zentralen EU-Verfahren wird es bei der Transthyretin-Amyloidose mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1 und – je nach Darreichungsform – bei der amyloidotischen Kardiomyopathie angewendet.

Tagraxofusp, ein gegen CD123 gerichtetes Zytotoxin, besteht aus einem rekombinanten Fusionsprotein aus humanem Interleukin-3 (IL-3) und trunkiertem Diphtherietoxin (DT) und richtet sich gegen CD-123-exprimierende Zellen (ATC-Code: L01XX67). Im zentralen EU-Verfahren wird ELZONRIS als Monotherapie zur Erstlinien-Behandlung erwachsener Patienten mit blastischer plasmazytoider dendritischer Zellneoplasie (BPDCN) angewendet.

Tofersen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das komplementär zu einem Teil der 3′ untranslatierten Region (3′UTR) der mRNA für das humane SOD1 ist und durch Watson-Crick-Basenpaarung (Hybridisierung) an die mRNA bindet (ATC-Code: N07XX22). Im zentralen EU-Verfahren wird Qalsody zur Behandlung von Erwachsenen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) angewendet, die mit einer Mutation im Superoxid-Dismutase 1 (SOD1)-Gen assoziiert ist.

Vedolizumab ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper, der spezifisch an das α4β7-Integrin bindet und damit ein immunsuppressives Biologikum mit selektiver Wirkung im Gastrointestinaltrakt ist (ATC-Code: L04AG05). Im zentralen EU-Verfahren wird es bei erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer aktiver Colitis ulcerosa, mit mittelschwerem bis schwerem aktivem Morbus Crohn sowie mit mittelschwerer bis schwerer aktiver chronischer Pouchitis angewendet.

Velaglucerase alfa ist eine Form des lysosomalen Enzyms Beta-Glucocerebrosidase mit der gleichen Aminosäuresequenz wie das natürlich vorkommende menschliche Enzym. VPRIV wird im zentralen EU-Verfahren zur Langzeit-Enzymersatztherapie (EET) bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 angewendet und katalysiert die Hydrolyse von Glucocerebrosiden zu Glukose und Ceramid.

Venetoclax ist ein potenter selektiver Inhibitor des antiapoptotischen B-Zell-Lymphom(BCL)-2-Proteins aus der Gruppe der antineoplastischen Mittel (ATC-Code: L01XX52). Im zentralen EU-Verfahren wird es zur Behandlung erwachsener Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL), in Kombination oder in definierten Monotherapie-Konstellationen, und zur Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) angewendet, die nicht für eine intensive Chemotherapie geeignet sind.

Zilucoplan (als Zilucoplan-Natrium) ist ein synthetisches makrozyklisches Peptid mit 15 Aminosäuren, das die Wirkung des Komplementproteins C5 durch einen dualen Wirkmechanismus hemmt (ATC-Code: L04AJ06). Im zentralen EU-Verfahren wird Zilbrysq als Zusatztherapie zur Standardbehandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) bei AChR-Antikörper-positiven Erwachsenen angewendet.