Asfotase alfa
Asfotase alfa ist das humane, rekombinante, gewebeunspezifische, alkalische Phosphatase-Fc-Deca-Aspartat-Fusionsprotein (ATC-Code: A16AB13). Im zentralen EU-Verfahren wird es als Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten aller Altersgruppen mit im Kindes- und Jugendalter aufgetretener Hypophosphatasie angewendet, um die Knochenmanifestationen der Krankheit zu behandeln.
Asfotase alfa ist in der EU im zentralen Verfahren zugelassen (Zulassungsnummern EU/1/15/1015/…; Inhaber der Zulassung nach §7 der zitierten deutschen Fassung: Alexion Europe SAS, 103-105 rue Anatole France, 92300 Levallois-Perret, Frankreich); die deutsche Fassung der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC, Anhang I) wird von der Europäischen Arzneimittel-Agentur veröffentlicht und ist die Grundlage dieser Seite. Die Anwendungsgebiete sind wörtlich Abschnitt 4.1 der zitierten deutschen SmPC entnommen (Textbasis: gemeinsamer SmPC-Block für Strensiq 40 mg/ml und 100 mg/ml Injektionslösung; die zitierte Anhang-Fassung enthält nur diesen einen SmPC-Block). Die Zeitangabe „Stand der Information“ ist in der zitierten Anhang-Fassung nicht ausgefüllt; deshalb wird auf dieser Seite kein Stand-Datum ausgewiesen.
Die Aussagen zum Wirkmechanismus (mechanism simple/advanced) stehen wörtlich in Abschnitt 5.1 (Pharmakodynamische Eigenschaften; Wirkmechanismus) der deutschen EMA-Dokumentation – der Unterblock „Pharmakodynamische Wirkungen“ fehlt in diesem Dokument (Einzelform der Abschnitte-5.1-Beschriftung) – und wurden gegen den US-amerikanischen FDA-Label für STRENSIQ (12.1 Mechanism of Action, 12.2 Pharmacodynamics) in der Faktenrichtung abgeglichen; der FDA-Label betrifft das US-Produkt und trifft keine Aussage über eine Zulassung in Deutschland oder der EU. Die Target-Angabe ist einzelbelegt und wörtlich Abschnitt 5.1 der EMA-Dokumentation entnommen; die in 12.1 gebräuchliche Abkürzung TNSALP (tissue-nonspecific alkaline phosphatase) steht in der deutschen Fassung nicht im Text. Nicht übernommen wurden der Unterblock „Klinische Wirksamkeit und Sicherheit“ aus Abschnitt 5.1 (Studienprogramme, Radiologie-, Knochenbiopsie- und Wachstumsdaten – nicht Wirkmechanismus) sowie US-Formulierungen ohne deutsches Gegenstück: die Substrat-Kaskade über TNSALP und anorganisches Pyrophosphat (PPi) sowie die Hydrolyse von Phosphomonoestern in 12.1 und die PPi-/PLP-Senkungsangaben in 12.2. Dosierung, Gegenanzeigen, Warnhinweise, Wechselwirkungen und Nebenwirkungen stehen vollständig in SmPC und Packungsbeilage. Diese Seite ist Information, kein medizinischer Rat.
Wie es wirkt
Erklärt, was das Medikament im Körper bewirkt – nicht Dosierung, Nebenwirkungen oder Sicherheit.
Eine Analogie
Bei der Hypophosphatasie fehlt dem Körper ein Enzym, das Mineralstoffe fest in den Knochen einbaut – ohne diesen „Mörtel" bleiben die Knochen weich und brüchig. Asfotase alfa ist eine im Labor hergestellte Kopie genau dieses Enzyms. Von außen zugeführt übernimmt sie die fehlende Aufgabe und fördert so wieder die Mineralisierung des Skeletts.
Einfach erklärt
Asfotase alfa ist das humane, rekombinante, gewebeunspezifische, alkalische Phosphatase-Fc-Deca-Aspartat-Fusionsprotein. Asfotase alfa ist ein lösliches Glykoprotein, das zwei identische Polypeptidketten mit einer Länge von jeweils 726 Aminosäuren umfasst und aus (i) der katalytischen Domäne der humanen gewebeunspezifischen alkalischen Phosphatase, (ii) der humanen Immunglobulin-G1-Fc-Domäne und (iii) einer Deca-Aspartat-Peptid-Domäne besteht. Indem Asfotase alfa die mangelnde Aktivität der gewebeunspezifischen alkalischen Phosphatase ersetzt, fördert es die Mineralisierung des Skeletts bei Patienten mit Hypophosphatasie.
Im Detail
Hypophosphatasie ist eine seltene, schwere und potenziell tödlich verlaufende, genetisch bedingte Erkrankung, die durch eine oder mehrere Loss-of-function-Mutationen in dem für die gewebeunspezifische alkalische Phosphatase codierenden Gen verursacht wird. Dies führt zu einer Störung der Knochenmineralisierung, die mit anderen klinischen Manifestationen wie eingeschränkter Mobilität und respiratorischen Komplikationen einhergeht. Indem Asfotase alfa die mangelnde Aktivität der gewebeunspezifischen alkalischen Phosphatase ersetzt, fördert es die Mineralisierung des Skeletts bei Patienten mit Hypophosphatasie.
Den Mechanismus in Bewegung sehen
Schematische Animation des Mechanismus — zur Verständlichkeit vereinfacht, nicht maßstabsgetreu.
Asfotase alfa ersetzt das fehlende Enzym
- Hypophosphatasie ist eine seltene, schwere und potenziell tödlich verlaufende, genetisch bedingte Erkrankung, die durch eine oder mehrere Loss-of-function-Mutationen in dem für die gewebeunspezifische alkalische Phosphatase codierenden Gen verursacht wird.
- Dies führt zu einer Störung der Knochenmineralisierung, die mit anderen klinischen Manifestationen wie eingeschränkter Mobilität und respiratorischen Komplikationen einhergeht.
- Asfotase alfa ist das humane, rekombinante, gewebeunspezifische, alkalische Phosphatase-Fc-Deca-Aspartat-Fusionsprotein.
- Indem Asfotase alfa die mangelnde Aktivität der gewebeunspezifischen alkalischen Phosphatase ersetzt, fördert es die Mineralisierung des Skeletts bei Patienten mit Hypophosphatasie.
Zielstruktur: gewebeunspezifische alkalische Phosphatase (TNSALP)
Indem Asfotase alfa die mangelnde Aktivität der gewebeunspezifischen alkalischen Phosphatase ersetzt, fördert es die Mineralisierung des Skeletts bei Patienten mit Hypophosphatasie.
Zugelassene Anwendungsgebiete
Zulassungen unterscheiden sich je nach Land und ändern sich im Zeitverlauf. Maßgeblich ist stets die aktuelle Fachinformation.
Zugelassene Anwendungsgebiete in European Union
EMA- Strensiq ist indiziert als Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten aller Altersgruppen, bei denen die Hypophosphatasie im Kindes- und Jugendalter aufgetreten ist, um die Knochenmanifestationen der Krankheit zu behandeln (siehe Abschnitt 5.1).
Offizielle Quellen
Die Aussagen auf dieser Seite lassen sich auf diese Dokumente zurückführen.
- STRENSIQ (asfotase alfa) – US-FDA-Arzneimittelinformation (openFDA-Label), 12.1 Mechanism of Action
U.S. Food and Drug Administration
Diese Seite erklärt, wie das Medikament im Körper wirkt – die Packungsbeilage ersetzt sie nicht. Für alles, was Sie konkret betrifft, gilt: Packungsbeilage lesen oder in der Apotheke nachfragen.
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