Velaglucerase alfa
Velaglucerase alfa ist eine Form des lysosomalen Enzyms Beta-Glucocerebrosidase mit der gleichen Aminosäuresequenz wie das natürlich vorkommende menschliche Enzym. VPRIV wird im zentralen EU-Verfahren zur Langzeit-Enzymersatztherapie (EET) bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 angewendet und katalysiert die Hydrolyse von Glucocerebrosiden zu Glukose und Ceramid.
Velaglucerase alfa ist in der EU im zentralen Verfahren zugelassen (Zulassungsnummern EU/1/10/646/002, EU/1/10/646/005 und EU/1/10/646/006; Inhaber der Zulassung nach §7 der zitierten deutschen Fassung: Takeda Pharmaceuticals International AG Ireland Branch, Block 2 Miesian Plaza, 50-58 Baggot Street Lower, Dublin 2, D02 HW68, Irland); die deutsche Fassung der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC, Anhang I) wird von der Europäischen Arzneimittel-Agentur veröffentlicht und ist die Grundlage dieser Seite. Die Anwendungsgebiete sind wörtlich Abschnitt 4.1 der zitierten deutschen SmPC entnommen (Textbasis: VPRIV 400 Einheiten Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung; das Anhang-Dokument enthält einen einzigen SmPC-Block). Die Zeitangabe „Stand der Information“ ist in der zitierten Anhang-Fassung nicht ausgefüllt; deshalb wird auf dieser Seite kein Stand-Datum ausgewiesen.
Die Aussagen zum Wirkmechanismus (mechanism simple/advanced) stehen wörtlich in Abschnitt 5.1 (Pharmakodynamische Eigenschaften; Unterblock Wirkmechanismus) der deutschen EMA-Dokumentation und wurden gegen den US-amerikanischen FDA-Label für VPRIV (12.1 Mechanism of Action, 12.2 Pharmacodynamics) in der Faktenrichtung abgeglichen; der FDA-Label betrifft das US-Produkt und trifft keine Aussage über eine Zulassung in Deutschland oder der EU. Die Target-Angabe ist wörtlich Abschnitt 5.1 entnommen. Die drugClass-Zeile beginnt in der deutschen Druckform kleingeschrieben („andere Mittel für das alimentäre System …“) und wird quellgetreu so wiedergegeben. Nicht übernommen wurden die Strukturpassagen zur Gewinnung durch Genaktivierungstechnik in einer menschlichen Zelllinie sowie zu Monomergröße (etwa 63 kDa), 497 Aminosäuren und den 5 potenziellen N-gebundenen Glykosylierungsstellen, die Heimtherapie-Sätze (Studien 025EXT und 034) und der Abschnitt „Klinische Wirksamkeit und Sicherheit“ (Studien 025, 025EXT, 034). Der Mannoserezeptor-Satz hat kein US-Gegenstück in 12.1 (einzelbelegt); der Hämoglobin-/Thrombozyten-/Organvolumen-Satz stimmt mit US 12.1 in der Faktenrichtung überein. Dosierung, Gegenanzeigen, Warnhinweise, Wechselwirkungen und Nebenwirkungen stehen vollständig in SmPC und Packungsbeilage. Diese Seite ist Information, kein medizinischer Rat.
Wie es wirkt
Erklärt, was das Medikament im Körper bewirkt – nicht Dosierung, Nebenwirkungen oder Sicherheit.
Eine Analogie
Morbus Gaucher beruht auf einem Mangel am lysosomalen Enzym Beta-Glucocerebrosidase; ohne dieses Enzym reichern sich Glucocerebroside vorwiegend in den Makrophagen an und es entstehen Schaumzellen oder „Gaucher-Zellen“. VPRIV ergänzt oder ersetzt das fehlende Enzym: Velaglucerase alfa katalysiert die Hydrolyse von Glucocerebrosiden zu Glukose und Ceramid im Lysosom; mannosereiche Glykane (High-Mannose-Typ) erleichtern über den Mannoserezeptor die Internalisierung des Enzyms durch die phagozytischen Zielzellen.
Einfach erklärt
Morbus Gaucher ist eine autosomal-rezessiv vererbte Krankheit, die durch Mutationen im GBA-Gen verursacht wird. Dies führt zu einem Mangel am lysosomalen Enzym Beta-Glucocerebrosidase. Durch den Enzymmangel reichern sich Glucocerebroside vorwiegend in den Makrophagen an, was zur Entstehung von Schaumzellen oder „Gaucher-Zellen“ führt. Velaglucerase alfa ergänzt oder ersetzt Beta-Glucocerebrosidase, das Enzym, das als Katalysator für die Hydrolyse von Glucocerebrosiden zu Glukose und Ceramid im Lysosom fungiert. Auf diese Weise wird die akkumulierte Menge an Glucocerebrosiden reduziert und die Pathophysiologie von Morbus Gaucher korrigiert.
Im Detail
Technisch hergestellte Velaglucerase alfa enthält vorwiegend mannosereiche Glykane (High-Mannose-Typ), um über den Mannoserezeptor die Internalisierung des Enzyms durch die phagozytischen Zielzellen zu erleichtern. Velaglucerase alfa erhöht die Hämoglobinkonzentration und die Blutplättchenanzahl und reduziert das Leber- und Milzvolumen bei Morbus Gaucher Typ 1.
Den Mechanismus in Bewegung sehen
Schematische Animation des Mechanismus — zur Verständlichkeit vereinfacht, nicht maßstabsgetreu.
Velaglucerase alfa ersetzt das Enzym und reduziert die Glucocerebroside
- Morbus Gaucher ist eine autosomal-rezessiv vererbte Krankheit, die durch Mutationen im GBA-Gen verursacht wird.
- Dies führt zu einem Mangel am lysosomalen Enzym Beta-Glucocerebrosidase.
- Velaglucerase alfa ergänzt oder ersetzt Beta-Glucocerebrosidase, das Enzym, das als Katalysator für die Hydrolyse von Glucocerebrosiden zu Glukose und Ceramid im Lysosom fungiert.
- Velaglucerase alfa erhöht die Hämoglobinkonzentration und die Blutplättchenanzahl und reduziert das Leber- und Milzvolumen bei Morbus Gaucher Typ 1.
Zielstruktur: Beta-Glucocerebrosidase
Velaglucerase alfa ergänzt oder ersetzt Beta-Glucocerebrosidase, das Enzym, das als Katalysator für die Hydrolyse von Glucocerebrosiden zu Glukose und Ceramid im Lysosom fungiert.
Zugelassene Anwendungsgebiete
Zulassungen unterscheiden sich je nach Land und ändern sich im Zeitverlauf. Maßgeblich ist stets die aktuelle Fachinformation.
Zugelassene Anwendungsgebiete in European Union
EMA- VPRIV wird zur Langzeit-Enzymersatztherapie (EET) bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 angewendet.
Offizielle Quellen
Die Aussagen auf dieser Seite lassen sich auf diese Dokumente zurückführen.
- VPRIV – Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Anhang I, deutsche Fassung)
Takeda Pharmaceuticals International AG Ireland Branch
- VPRIV (velaglucerase alfa) – US-FDA-Arzneimittelinformation (openFDA-Label), 12.1 Mechanism of Action
U.S. Food and Drug Administration
Diese Seite erklärt, wie das Medikament im Körper wirkt – die Packungsbeilage ersetzt sie nicht. Für alles, was Sie konkret betrifft, gilt: Packungsbeilage lesen oder in der Apotheke nachfragen.
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