Metreleptin
Metreleptin ahmt die physiologischen Wirkungen von Leptin nach, indem es den menschlichen Leptinrezeptor bindet und aktiviert (ATC-Code: A16AA07). Im zentralen EU-Verfahren wird Myalepta in Kombination mit einer Diät zur Behandlung der Folgen eines Leptinmangels bei Patienten mit Lipodystrophie angewendet.
Metreleptin ist in der EU im zentralen Verfahren zugelassen (Zulassungsnummern EU/1/18/1276/001 bis EU/1/18/1276/006, aufgeteilt nach den drei Stärken 3 mg, 5,8 mg und 11,3 mg; Inhaber der Zulassung nach §7 der zitierten deutschen Fassung: Chiesi Farmaceutici S.p.A., Via Palermo 26/A, 43122 Parma, Italien; Datum der Erteilung der Zulassung: 30. Juli 2018, Datum der letzten Verlängerung der Zulassung: 31. März 2023); die zitierte deutsche Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC, Anhang I) betrifft das Handelspräparat Myalepta – die Ursprungszulassung des Wirkstoffs im zentralen Verfahren. Die zitierte Anhang-Fassung enthält nur diesen einen SmPC-Block, der die drei Stärken zusammenführt. Die Anwendungsgebiete sind wörtlich Abschnitt 4.1 entnommen (ein Einleitungssatz und zwei Aufzählungspunkte; die Aufzählungszeichen der Quelle sind strukturell weggelassen); die Seite beschreibt den Wirkstoff Metreleptin am Beispiel der zitierten Zulassung, nicht alle Metreleptin-haltigen Arzneimittel der EU. Die Zeitangabe „Stand der Information“ ist in der zitierten Anhang-Fassung nicht ausgefüllt; deshalb wird auf dieser Seite kein Stand-Datum ausgewiesen. Die §2-Zusammensetzungszeile der kleinsten Stärke lautet: „Jede Durchstechflasche enthält 3 mg Metreleptin“ (mit Sternchen-Fußnote der Quelle).
Die Aussagen zum Wirkmechanismus (mechanism simple/advanced) stehen wörtlich in Abschnitt 5.1 (Pharmakodynamische Eigenschaften; Wirkmechanismus) der deutschen EMA-Dokumentation – diese Fassung führt keinen Unterblock „Pharmakodynamische Wirkungen“ (Ein-Form-Fall wie de/pregabalin und de/ustekinumab; die advanced-Zeilen sind die beiden Begrenzungssätze der Wirkmechanismus-Passage) – und wurden gegen den US-amerikanischen FDA-Label für MYALEPT (12.1 Mechanism of Action, 12.2 Pharmacodynamics) in der Faktenrichtung abgeglichen; das US-Produkt trägt einen anderen Markennamen als die EU-Zulassung (Myalept gegen Myalepta – dasselbe Molekül), und der Label betrifft das US-Produkt und trifft keine Aussage über eine Zulassung in Deutschland oder der EU. Die Target-Angabe ist einzelbelegt und wörtlich Abschnitt 5.1 der EMA-Dokumentation entnommen. Nicht übernommen wurden der gesamte Unterblock „Klinische Wirksamkeit und Sicherheit“ (Studie NIH 991265/20010769 mit HbA1c- und Triglycerid-Endpunkten, Einschlusskriterien) und der Abschnitt-4.1-nahe Text zur Standardbehandlungs-Voraussetzung (wörtlich nur in den Aufzählungspunkten wiedergegeben); die US-12.1-Ausführungen zu Adipozyten-Fettspeicherung und Ektopie sind Krankheitsphysiologie ohne deutsches Gegenstück in 5.1 und wurden nicht übernommen. Dosierung, Gegenanzeigen, Warnhinweise, Wechselwirkungen und Nebenwirkungen stehen vollständig in SmPC und Packungsbeilage. Diese Seite ist Information, kein medizinischer Rat.
Wie es wirkt
Erklärt, was das Medikament im Körper bewirkt – nicht Dosierung, Nebenwirkungen oder Sicherheit.
Eine Analogie
Leptin ist das körpereigene Sättigungs- und Stoffwechselhormon, das normalerweise aus dem Fettgewebe stammt. Bei Lipodystrophie fehlt dieses Fettgewebe – und damit fehlt auch das Leptin. Metreleptin ist eine im Labor hergestellte Nachbildung des Hormons: Es dockt an denselben Leptinrezeptor an und aktiviert ihn, sodass das fehlende Signal wieder ankommt. Belegt sind dabei ausdrücklich nur die Wirkungen auf den Stoffwechsel, nicht auf die Verteilung des Unterhautfetts.
Einfach erklärt
Metreleptin ahmt die physiologischen Wirkungen von Leptin nach, indem es sich an den menschlichen Leptinrezeptor, der zu den Rezeptoren der Zytokinfamilie Klasse I, die den JAK/STAT-Signalweg nutzen, gehört, bindet und diesen aktiviert.
Im Detail
Es wurden nur die metabolischen Effekte von Metreleptin untersucht. Auswirkungen auf die Verteilung von Unterhautfett sind nicht zu erwarten.
Den Mechanismus in Bewegung sehen
Schematische Animation des Mechanismus — zur Verständlichkeit vereinfacht, nicht maßstabsgetreu.
Wie Metreleptin den fehlenden Leptin-Boten nachbaut
- Metreleptin ahmt die physiologischen Wirkungen von Leptin nach.
- Dazu bindet es sich an den menschlichen Leptinrezeptor und aktiviert ihn.
- Der Rezeptor gehört zur Zytokinfamilie Klasse I und nutzt den JAK/STAT-Signalweg.
- Er tritt dort an, wo das körpereigene Hormon bei generalisierter Lipodystrophie fehlt.
Zielstruktur: menschlicher Leptinrezeptor (Zytokinrezeptor Klasse I, JAK/STAT-Signalweg)
Metreleptin ahmt die physiologischen Wirkungen von Leptin nach, indem es sich an den menschlichen Leptinrezeptor, der zu den Rezeptoren der Zytokinfamilie Klasse I, die den JAK/STAT-Signalweg nutzen, gehört, bindet und diesen aktiviert.
Zugelassene Anwendungsgebiete
Zulassungen unterscheiden sich je nach Land und ändern sich im Zeitverlauf. Maßgeblich ist stets die aktuelle Fachinformation.
Zugelassene Anwendungsgebiete in European Union
EMA- Myalepta ist eine Leptin-Ersatztherapie, die in Kombination mit einer Diät zur Behandlung der Folgen eines Leptinmangels bei Patienten mit Lipodystrophie (LD) eingesetzt wird:
- mit bestätigter angeborener generalisierter LD (Berardinelli-Seip-Syndrom) oder erworbener generalisierter LD (Lawrence-Syndrom) bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren
- mit bestätigter familiärer partieller LD oder erworbener partieller LD (Barraquer-Simons-Syndrom) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren, bei denen durch Standardbehandlungen keine angemessene Einstellung des Stoffwechsels erreicht werden konnte.
Offizielle Quellen
Die Aussagen auf dieser Seite lassen sich auf diese Dokumente zurückführen.
- Myalepta – Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Anhang I, deutsche Fassung)
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
- Myalept (metreleptin) – US-FDA-Arzneimittelinformation (openFDA-Label), 12.1 Mechanism of Action
U.S. Food and Drug Administration
Diese Seite erklärt, wie das Medikament im Körper wirkt – die Packungsbeilage ersetzt sie nicht. Für alles, was Sie konkret betrifft, gilt: Packungsbeilage lesen oder in der Apotheke nachfragen.
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