タファミジスメグルミン
タファミジスはトランスサイレチン（TTR）の4量体を安定化させ、アミロイド線維の形成を抑える薬です。トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの末梢神経障害の進行抑制に使われます。
タファミジスメグルミンは TTR 型アミロイドーシス治療薬であり、日本ではトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの末梢神経障害の進行抑制を目的としてビンダケルカプセルが承認されています。
本ページの効能・効果および作用機序は、PMDA 公開の添付文書情報（ビンダケルカプセル20mg、ファイザー株式会社）に基づき平易に再構成したものです。用法・用量については医師の処方と最新の添付文書をご確認ください。
作用機序
薬が体の中で何をするかを説明します。用量・副作用・安全性の説明ではありません。
たとえ話
TTR アミロイドーシスは、TTR というタンパク質が「崩れやすいブロック積み木」のようにばらけて、神経にたまっていく病気です。タファミジスは積み木の継ぎ目に挟まって構造をしっかり固定し、崩れにくくします。
平易に言うと
タファミジスは TTR というタンパク質の4量体構造に結合し、その安定性を高める薬です。TTR がばらけて変性するのを抑えることで、アミロイド線維が新たに作られるのを防ぎます。経口カプセル剤として投与されます。
詳しく
タファミジスはTTRの天然構造である4量体の2つのサイロキシン結合部位のうち少なくとも1つに結合することで4量体を安定化させ、その解離及び変性を抑制し、新たなTTRアミロイド形成を抑制する。
アニメーションで仕組みを見る
仕組みを分かりやすくした模式図です。縮尺や形は実際のものではありません。
TTR安定化薬の働き
- トランスサイレチンは通常、サイロキシンを運ぶ4量体として血中を巡る。
- ある体質では四量体がばらけ、その欠片が誤って折りたたまれ、粘着性のあるアミロイド線維になる。
- 薬剤が四量体のサイロキシン結合部位に結合し、四量体を安定化させる。
- 四量体が保たれることで、単量体の異常な折りたたみが減り、アミロイドの蓄積が進みにくくなる。
ターゲット：トランスサイレチン（TTR）4量体
主に肝臓で作られる輸送タンパク質。4つのサブユニットが結合した4量体として存在しますが、変性するとアミロイド線維となり末梢神経や心筋に沈着します。
承認された適応
適応は国によって異なり、変わることがあります。必ず最新の添付文書に従ってください。
Japanでの承認適応
PMDA- トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの末梢神経障害の進行抑制
公式ソース
このページの記述は、以下の記録に遡ることができます。
- PMDA 医療用医薬品添付文書（ビンダケルカプセル20mg）
独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）
- 作用機序 | ビンダケル | Vyndaqel｜PfizerPro
ファイザー株式会社
このページは、薬が体の中でどう働くかをやさしく説明するためのものです。使うときの注意は、お手元の説明書か薬剤師さんにご確認ください。
MedUnfold は教育目的のコンテンツであり、医療上のアドバイスではありません。必ず最新の添付文書と医療専門家の指示に従ってください。