Imiglucerase
Imiglucerase is een vervangend enzym dat bij de ziekte van Gaucher de opgehoopte vetstof in de cellen kan afbreken. Deze pagina is verankerd aan het centrale productdossier Cerezyme 400 eenheden poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie en betreft langdurige enzymsubstitutietherapie bij ziekte van Gaucher type 1 en type 3 met klinisch significante ziekteverschijnselen; de toedieningsweg is intraveneus.
De officiële productinformatie over imiglucerase in Nederland is, voor het merkproduct Cerezyme, de door het EMA gepubliceerde Nederlandse versie van de SmPC en bijsluiter van het centrale vergunninghouderdossier. Deze pagina is verankerd aan de naamregel van het document: “Cerezyme 400 eenheden poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie”, met als samenstellingsregel “Elke flacon bevat 400 eenheden* imiglucerase**” en als farmaceutische vorm “Poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie.” Rubriek 4.1 luidt: “Cerezyme (imiglucerase) is geïndiceerd voor gebruik als langdurige enzymsubstitutietherapie bij patiënten met een bevestigde diagnose van niet-neuronopathische (type 1) of chronische neuronopathische (type 3) ziekte van Gaucher die klinisch significante niet-neurologische verschijnselen van de ziekte vertonen.” met daaronder de bolletjesregels beginnend met “• anemie na uitsluiting van andere oorzaken, bijvoorbeeld ijzerdeficiëntie”. Rubriek 7 noemt als houder “Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Nederland.”; rubriek 8 vermeldt als eerste nummer “EU/1/97/053/003”, en rubriek 9 als “Datum van eerste verlening van de vergunning: 17 november 1997” met “Datum van laatste verlenging: 17 september 2007”. Rubriek 10 toont op dit herwonnen vlak geen herzieningsdatum, dus wordt er geen revisiedatum geciteerd. De CBG-productpagina (Geneesmiddeleninformatiebank) is de Nederlandse spiegel van hetzelfde centrale dossier, getiteld “Cerezyme 400 E, poeder voor oplossing voor infusie”, met “Registratienummer: EU/1/97/053” en status “GOEDGEKEURD” met “Verkrijgbaarheid: Uitsluitend recept”. De spiegel noemt als datum van verstrekking van de handelsvergunning “Datum verstrekking handelsvergunning: 28 januari 2000”, waar het ankerdocument in rubriek 9 als eerste verlening “17 november 1997” toont; beide regels staan op hun eigen vlak en worden niet herleid.
De lijst met toepassingen volgt de rubriek Indicaties van de preparaattekst imiglucerase in het Farmacotherapeutisch Kompas (Zorginstituut Nederland, consultversie 16-12-2025) woordelijk; hoofdregel en opsomming komen overeen met rubriek 4.1 van het ankerdocument. Let op de reikwijdte: deze pagina betreft het enkelvoudige dossier van de Cerezyme-flacon van 400 eenheden; er bestaat in Nederland geen apart publieksinformatieblad van apotheek.nl voor deze stof, en de toedieningsregels (dosering, infusiesnelheid) zijn niet overgenomen. De preparaattekst toont bij Samenstelling het merk bij een andere rechtsvorm dan rubriek 7 van het ankerdocument; die regel is niet geciteerd. Merk-, vergunnings- en houdersgegevens komen uitsluitend uit het hierboven geciteerde EMA-productdocument en de CBG-productpagina. De rubrieken Advies en Doseringen van de preparaattekst zijn niet overgenomen. Raadpleeg voor dosering altijd de bijsluiter en het voorschrift van de eigen behandelaar. Deze pagina is informatie, geen medisch advies.
Deze pagina beschrijft de werking en de goedgekeurde toepassingen; ze is geen vervanging van rubriek 4 (Waarschuwingen en voorzorgen) en de bijsluiter. Overleg vóór wijziging of stopzetting met uw arts of apotheker.
Hoe het werkt
Legt uit wat het middel in het lichaam doet; niet over dosering, bijwerkingen of veiligheid.
Een analogie
Bij de ziekte van Gaucher ontbreekt het afbraakenzym dat een bepaald vetstof (glucocerebroside) in de cellen ruimt; de stof hoopt zich op in milt, lever en bot. Cerezyme levert dat enzym bij via een infusie, zodat de opslag weer wordt afgebroken en de klachten afnemen.
In eenvoudige termen
“Cerezyme bevat de werkzame stof imiglucerase en wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met de bevestigde diagnose ziekte van Gaucher type 1 of type 3 en met ziekteverschijnselen zoals: anemie (te weinig rode bloedlichaampjes), verhoogde bloedingsneiging (als gevolg van een tekort aan bloedplaatjes – een type bloedcel), vergrote milt of lever of botziekte.” De behandeling is langdurig en wordt als infusie in een ader toegediend; de voorbereidingsregels staan in de bijsluiter.
In de diepte
De preparaattekst van het Farmacotherapeutisch Kompas (rubriek Eigenschappen) formuleert: “Imiglucerase is een op macrofagen gericht recombinant β-glucocerebrosidase. Het katalyseert de hydrolytische splitsing van het glucolipide glucocerebroside in glucose en ceramide, de normale weg voor afbraak van membraanlipiden in de lysosomen.” De rubriek 5.1 van het ankerdocument omlijst de aandoening: “De ziekte van Gaucher is een zeldzame recessief erfelijke stofwisselingsziekte die wordt veroorzaakt door een deficiëntie van het lysosomale enzym zure β-glucosidase. Dit enzym zorgt voor de afbraak van glucosylceramide, een essentieel bestanddeel van de lipidenstructuur van celmembranen, in glucose en ceramide.” De categorie-regel van het ankerdocument vertoont op dit herwonnen vlak een gestoord teken in de enzymnaam en wordt daarom niet woordelijk geciteerd; de preparaattekst draagt dezelfde groep schoon, met kop “middelen bij metabole aandoeningen, enzymen A16AB02” en groepsregel “imiglucerase hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, enzymen .” De kinetische gegevens van de preparaattekst: “V d 0,09–0,15 l/kg.” en “T 1/2el 4–10 min.” De GIB-productpagina geeft de werkzame stof als “IMIGLUCERASE 400 E/flacon”.
Bekijk het in beweging
Schematische animatie van het mechanisme — vereenvoudigd voor de duidelijkheid, niet op schaal.
Cerezyme levert het ontbrekende afbraakenzym
- Bij de ziekte van Gaucher ontbreekt het afbraakenzym voor de stof glucocerebroside.
- De stof hoopt zich op in milt, lever en bot.
- Cerezyme bevat imiglucerase, een recombinant vorm van dat enzym, toegediend via een infusie.
- In de lysosomen splitst het glucocerebroside in glucose en ceramide.
Doelwit: zure β-glucosidase (glucocerebrosidase)
Imiglucerase is een op macrofagen gericht recombinant β-glucocerebrosidase. Het katalyseert de hydrolytische splitsing van het glucolipide glucocerebroside in glucose en ceramide, de normale weg voor afbraak van membraanlipiden in de lysosomen.
Goedgekeurde toepassingen
Goedgekeurde toepassingen verschillen per land en veranderen in de tijd. Volg altijd de lokale productinformatie.
Goedgekeurde toepassingen in Netherlands
Zorginstituut Nederland (Farmacotherapeutisch Kompas)- Langdurige enzymsubstitutietherapie bij bevestigde diagnose van de ziekte van Gaucher type I en III met klinisch significante niet–neurologische ziekteverschijnselen. De niet-neurologische verschijnselen van de ziekte van Gaucher bestaan uit een of meer van de volgende aandoeningen:
- anemie;
- trombocytopenie;
- botziekte;
- hepatomegalie of splenomegalie.
Officiële bronnen
De uitspraken op deze pagina zijn herleidbaar naar deze documenten.
- Geneesmiddeleninformatiebank (CBG): productinformatie Cerezyme 400 E, poeder voor oplossing voor infusie (EU/1/97/053)
College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG)
- Farmacotherapeutisch Kompas: preparaattekst imiglucerase (Zorginstituut Nederland)
Zorginstituut Nederland
Deze pagina legt uit hoe een geneesmiddel werkt – dat vervangt de bijsluiter niet. Wat voor jouw situatie geldt, staat in die bijsluiter; vraag het gerust aan je apotheker.
MedUnfold biedt educatieve content en is geen medisch advies. Volg altijd de lokale productinformatie en je zorgverlener.