ヌシネルセン
ヌシネルセンは脊髄性筋萎縮症の治療に用いられるアンチセンスオリゴヌクレオチド製剤です。SMN2遺伝子から正常なSMNタンパク質が作られるように働きかけ、運動ニューロンの機能を支えます。
ヌシネルセンナトリウムは脊髄性筋萎縮症を適応とする脊髄性筋萎縮症治療剤であり、日本ではスピンラザ髄注12mg（バイオジェン・ジャパン株式会社）が流通しています。
本ページの効能・効果および作用機序は、PMDA 公開の添付文書情報に基づき平易に再構成したものです。用法・用量については医師の処方と最新の添付文書をご確認ください。
作用機序
薬が体の中で何をするかを説明します。用量・副作用・安全性の説明ではありません。
たとえ話
脊髄性筋萎縮症では、体に必要な「設計図（SMNタンパク質）」が十分に作られません。ヌシネルセンは予備の設計図（SMN2）の読み方を修正して、正常なタンパク質が作られるようにする働きをします。
平易に言うと
ヌシネルセンはアンチセンスオリゴヌクレオチドと呼ばれる核酸の薬です。SMN2という遺伝子からできるmRNAの前駆体に結合し、エクソン7が飛ばされるのを防ぐことで、完全長SMNタンパク質が作られるようにします。これにより、脊髄性筋萎縮症に対する治療効果を示すとされています。
詳しく
ヌシネルセンはアンチセンスオリゴヌクレオチドであり、SMN2 mRNA前駆体のイントロン7に結合し、エクソン7のスキッピングを抑制することで、エクソン7含有SMN2 mRNAを生成させ、完全長SMNタンパクを発現させることにより脊髄性筋萎縮症に対する作用を示すと考えられています。
アニメーションで仕組みを見る
仕組みを分かりやすくした模式図です。縮尺や形は実際のものではありません。
ヌシネルセンは予備の設計図（SMN2）の読み方を修正して、正常なタンパク質が作られるようにする働きをします。
- 脊髄性筋萎縮症では、体に必要な「設計図（SMNタンパク質）」が十分に作られません。
- SMN2という遺伝子からできるmRNAの前駆体に結合し、エクソン7が飛ばされるのを防ぐことで、完全長SMNタンパク質が作られるようにします。
- ヌシネルセンはアンチセンスオリゴヌクレオチドであり、SMN2 mRNA前駆体のイントロン7に結合し、エクソン7のスキッピングを抑制することで、エクソン7含有SMN2 mRNAを生成させ、完全長SMNタンパクを発現させることにより脊髄性筋萎縮症に対する作用を示すと考えられています。
- これにより、脊髄性筋萎縮症に対する治療効果を示すとされています。
ターゲット：SMN2 mRNA前駆体（イントロン7）
脊髄性筋萎縮症ではSMN1遺伝子の変異により十分なSMNタンパク質が作られません。SMN2遺伝子はバックアップの役割を持ちますが、通常はエクソン7が除外された不完全なタンパク質しか作りません。ヌシネルセンはこのSMN2 mRNAの処理を変えて、完全長SMNタンパク質の産生を促します。
承認された適応
適応は国によって異なり、変わることがあります。必ず最新の添付文書に従ってください。
Japanでの承認適応
PMDA- 脊髄性筋萎縮症
公式ソース
このページの記述は、以下の記録に遡ることができます。
- PMDA 医療用医薬品添付文書（スピンラザ髄注12mg）
独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）
- Q91：脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療法について教えてください｜一般社団法人 日本小児神経学会
一般社団法人 日本小児神経学会
このページは、薬が体の中でどう働くかをやさしく説明するためのものです。使うときの注意は、お手元の説明書か薬剤師さんにご確認ください。
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