ボソリチド
ボソリチドは骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症の治療に用いられるC型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）類縁体です。過剰なFGFR3シグナルの下流を相殺し、軟骨細胞の増殖・分化を促すことで骨の成長を支援します。
ボソリチドは骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症の治療薬として承認されたCNP類縁体です。
本ページの効能・効果および作用機序は、PMDA 公開の添付文書情報（ボックスゾゴ皮下注用0.4mg、BioMarin Pharmaceutical Japan株式会社）に基づき平易に再構成したものです。用法・用量については医師の処方と最新の添付文書をご確認ください。
作用機序
薬が体の中で何をするかを説明します。用量・副作用・安全性の説明ではありません。
たとえ話
軟骨無形成症では、骨の成長工場である軟骨細胞がFGFR3の変異によって「ブレーキ」をかけられた状態にあります。ボソリチドはNPR-Bという「別のアクセル」を踏むことで、そのブレーキの下流の信号を押し返し、軟骨細胞が再び伸びる力を助けます。
平易に言うと
ボソリチドはC型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）の類縁体であり、軟骨細胞にあるNPR-B受容体に結合します。軟骨無形成症ではFGFR3遺伝子の変異により軟骨細胞の増殖・分化が抑えられています。ボソリチドはNPR-Bを介したシグナルによってこの抑制経路の下流を相殺し、軟骨細胞の増殖および分化を促すことで骨の成長を支援します。
詳しく
ボソリチドはC型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）の類縁体です。軟骨無形成症は軟骨細胞の増殖および分化の負の調節因子である線維芽細胞増殖因子受容体3（FGFR3）遺伝子の機能獲得型変異によって引き起こされます。本剤はナトリウム利尿ペプチド受容体-B（NPR-B）に結合することでFGFR3の下流シグナル伝達を阻害し、軟骨細胞の増殖および分化を促進します。骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症の治療薬として承認されています。
アニメーションで仕組みを見る
仕組みを分かりやすくした模式図です。縮尺や形は実際のものではありません。
CNPアナログの骨成長への働き
- 軟骨無形成症では、FGFR3シグナルが過剰になり、骨を伸ばす軟骨の働きが抑えられる。
- CNPアナログが成長軟骨のNPR-B受容体に結合し、抑制に拮抗する経路を活性化させる。
- その拮抗シグナルが細胞内の抑制を和らげ、軟骨細胞の分裂・成熟が進む。
- その結果、長骨の成長軟骨での骨伸長が徐々に促される。
ターゲット：ナトリウム利尿ペプチド受容体-B（NPR-B）
NPR-Bは軟骨細胞に発現する受容体であり、CNPの結合により細胞内シグナルを活性化します。軟骨無形成症ではFGFR3の機能獲得型変異が軟骨細胞の増殖・分化を抑制しており、NPR-Bを介したシグナルがこの抑制経路を相殺することが期待されます。
承認された適応
適応は国によって異なり、変わることがあります。必ず最新の添付文書に従ってください。
Japanでの承認適応
PMDA- 骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症
公式ソース
このページの記述は、以下の記録に遡ることができます。
- PMDA 医療用医薬品添付文書（ボックスゾゴ皮下注用0.4mg）
独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）
- ボックスゾゴ®皮下注用 医薬品インタビューフォーム（2026年8月改訂 第8版）
BioMarin Pharmaceutical Japan株式会社
このページは、薬が体の中でどう働くかをやさしく説明するためのものです。使うときの注意は、お手元の説明書か薬剤師さんにご確認ください。
MedUnfold は教育目的のコンテンツであり、医療上のアドバイスではありません。必ず最新の添付文書と医療専門家の指示に従ってください。