Givosiran
Givosiran zet in de lever de aanmaak van bepaalde stoffen lager, waardoor de aanvallen bij acute hepatische porfyrie afnemen. Deze pagina is verankerd aan het centrale productdossier Givlaari 189 mg/ml oplossing voor injectie en betreft de behandeling van acute hepatische porfyrie (AHP) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder; de toedieningsweg is subcutaan.
De officiële productinformatie over givosiran in Nederland is, voor het merkproduct Givlaari, de door het EMA gepubliceerde Nederlandse versie van de SmPC en bijsluiter van het centrale vergunninghouderdossier. Deze pagina is verankerd aan de naamregel van het document: “Givlaari 189 mg/ml oplossing voor injectie”, met als samenstellingsregels “Iedere ml oplossing bevat givosirannatrium dat gelijk staat aan 189 mg givosiran” en “Elke injectieflacon bevat 189 mg givosiran”, en als farmaceutische vorm “Oplossing voor injectie.” met de bepaling “Heldere, kleurloze tot gele oplossing (pH ongeveer 7,0; osmolaliteit: 275–295 mOsm/kg).” Rubriek 4.1 luidt: “Givlaari is geïndiceerd voor de behandeling van acute hepatische porfyrie (AHP) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder.” Rubriek 7 noemt als houder “Alnylam Netherlands B.V.” (Antonio Vivaldistraat 150, 1083 HP Amsterdam, Nederland); rubriek 8 als vergunningsnummer “EU/1/20/1428/001”, en rubriek 9 als “Datum van eerste verlening van de vergunning: 2 maart 2020” met “Datum van laatste verlenging: 14 november 2024”. Rubriek 10 toont op dit herwonnen vlak geen herzieningsdatum, dus wordt er geen revisiedatum geciteerd. De CBG-productpagina (Geneesmiddeleninformatiebank) is de Nederlandse spiegel van hetzelfde centrale dossier, getiteld “Givlaari 189 mg/ml oplossing voor injectie”, met “Registratienummer: EU/1/20/1428”, “Datum verstrekking handelsvergunning: 02 maart 2020”, status “GOEDGEKEURD” en “Verkrijgbaarheid: Uitsluitend recept”.
De lijst met toepassingen volgt de rubriek Indicaties van de preparaattekst givosiran in het Farmacotherapeutisch Kompas (Zorginstituut Nederland, consultversie 16-04-2026) woordelijk; de regel komt overeen met rubriek 4.1 van het ankerdocument. Let op de reikwijdte: deze pagina betreft het enkelvoudige injectiedossier van Givlaari met de werkzame stof givosiran. De preparaattekst toont bij Samenstelling het merk bij een andere rechtsvorm dan rubriek 7 van het ankerdocument; die regel is niet geciteerd. Op het publieksvlak van apotheek.nl (KNMP, laatst bijgewerkt op 06-10-2021) staat: “Op apotheek.nl is op dit moment nog geen informatie beschikbaar over givosiran. Informatie over dit medicijn kunt u vinden in de officiële bijsluiter op de site van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen.” Van dat vlak wordt verder niets gebruikt. Merk-, vergunnings- en houdersgegevens komen uitsluitend uit het hierboven geciteerde EMA-productdocument en de CBG-productpagina. De rubrieken Advies en Doseringen van de preparaattekst zijn niet overgenomen. Raadpleeg voor dosering altijd de bijsluiter en het voorschrift van de eigen behandelaar. Deze pagina is informatie, geen medisch advies.
Deze pagina beschrijft de werking en de goedgekeurde toepassingen; ze is geen vervanging van rubriek 4 (Waarschuwingen en voorzorgen) en de bijsluiter. Overleg vóór wijziging of stopzetting met uw arts of apotheker.
Hoe het werkt
Legt uit wat het middel in het lichaam doet; niet over dosering, bijwerkingen of veiligheid.
Een analogie
Bij acute hepatische porfyrie maakt de lever bij aanvallen te veel van twee zenuwschadelijke bouwstoffen. Givosiran zet in de lever het eerste enzym van die productieketen (ALAS1) lager, zodat de stofwisseling minder van die stoffen opbouwt en de aanvallen zeldzamer worden.
In eenvoudige termen
“Givlaari bevat de werkzame stof ‘givosiran’.” “Dit middel wordt gebruikt voor de behandeling van acute hepatische porfyrie bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder.” Publieksinformatie over deze stof op apotheek.nl is er nog niet; voor de richting van de werking leunt deze pagina daarom op de bijsluiter van het ankerdocument en de preparaattekst.
In de diepte
De preparaattekst van het Farmacotherapeutisch Kompas (rubriek Eigenschappen) formuleert: “Givosiran is een dubbelstrengs klein interfererend ribonucleïnezuur (siRNA) dat zorgt voor degradatie van messenger-ribonucleïnezuur (mRNA) van aminolevulinezuursynthetase 1 (ALAS1) in hepatocyten door middel van RNA-interferentie.” Daarmee wordt de activiteit van het enzym ALAS1 geremd. “Dit leidt uiteindelijk tot lagere circulerende niveaus van de neurotoxische heem-tussenproducten aminolevulinezuur en porfobilinogeen.” De rubriek 5.1 van het ankerdocument noemt dezelfde werking en sluit met de categorie-regel: “Farmacotherapeutische categorie: middelen bij metabole aandoeningen, overige, ATC-code: A16AX16”. De SmPC-rubriek 4.1 luidt woordelijk: “Givlaari is geïndiceerd voor de behandeling van acute hepatische porfyrie (AHP) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder.” De groepsregel van de preparaattekst: “givosiran hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, overige .” De kinetische gegevens aldaar: “T max 0,5–2 uur.”, “Eiwitbinding > 90%.”, “V d ca. 0,15 l/kg.” en “T 1/2el ca. 5 uur.” De GIB-productpagina geeft de samenstellingsregel “GIVOSIRAN NATRIUM 200 mg/ml SAMENSTELLING overeenkomend met GIVOSIRAN 189 mg/ml”.
Bekijk het in beweging
Schematische animatie van het mechanisme — vereenvoudigd voor de duidelijkheid, niet op schaal.
Hoe givosiran de productieketen in de lever afremt
- Bij acute hepatische porfyrie maakt de lever bij aanvallen te veel van twee zenuwschadelijke bouwstoffen.
- Givosiran is een dubbelstrengs klein interfererend ribonucleïnezuur, siRNA.
- Het zorgt voor de afbraak van de boodschap (mRNA) van dat eerste enzym, ALAS1.
- Zo blijven de neurotoxische tussenproducten lager, en worden aanvallen zeldzamer.
Doelwit: ALAS1 (aminolevulinezuursynthetase 1) in de lever
Givosiran is een dubbelstrengs klein interfererend ribonucleïnezuur (siRNA) dat zorgt voor degradatie van messenger-ribonucleïnezuur (mRNA) van aminolevulinezuursynthetase 1 (ALAS1) in hepatocyten door middel van RNA-interferentie.
Goedgekeurde toepassingen
Goedgekeurde toepassingen verschillen per land en veranderen in de tijd. Volg altijd de lokale productinformatie.
Goedgekeurde toepassingen in Netherlands
Zorginstituut Nederland (Farmacotherapeutisch Kompas)- Acute hepatische porfyrie (AHP) bij volwassenen en kinderen ≥ 12 jaar.
Officiële bronnen
De uitspraken op deze pagina zijn herleidbaar naar deze documenten.
- EMA: Givlaari 189 mg/ml oplossing voor injectie — Samenvatting van de productkenmerken en bijsluiter (Nederlandse versie)
Europees Geneesmiddelenbureau (EMA)
- Geneesmiddeleninformatiebank (CBG): productinformatie Givlaari 189 mg/ml oplossing voor injectie (EU/1/20/1428)
College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG)
- Farmacotherapeutisch Kompas: preparaattekst givosiran (Zorginstituut Nederland)
Zorginstituut Nederland
Deze pagina legt uit hoe een geneesmiddel werkt – dat vervangt de bijsluiter niet. Wat voor jouw situatie geldt, staat in die bijsluiter; vraag het gerust aan je apotheker.
MedUnfold biedt educatieve content en is geen medisch advies. Volg altijd de lokale productinformatie en je zorgverlener.